Son Test ve Memnuniyet – Gen Terapisi Sempozyumu 2023

Sayfa 1 / 3

İsim

İlk

Son

Cinsiyet*

Kadın

Erkek

TC Kimlik No*

Doğum Tarihi*

E-posta adresi*

GSM*

Kurumunuz*

Ünvan*

Şehir*

Branş / Bilimdalı / Anabilim Dalı*

Lütfen aşağıda gördüğünüz karakterleri kutucuğa yazın*

Bu spam önlememize yardımcı olur, teşekkürler.

Son Test Soruları

1) OTC eksikliği tedavisinde karaciğer hücrelerinin yaklaşık yüzde kaçının hedeflenmesi tedavi edici etki yaratır?*

2) Aşağıdakilerden hangisi AAV aracılı gen tedavisinde görülen önemli sorunlardan biri değildir?*

a) Humoral immün yanıt

b) Hücresel immün yanıt

c) Büyüyen karaciğerde etkinin azalması

d) Genotoksisite

e) Transgen kapasitesinin düşüklüğü

3) İnsanlarda Gen tedavisi için henüz FDA/EMA ruhsat onayı almamış olan gen hastalığı hangisidir?*

4) Son 10 yılda yapılan klinik gen tedavisi araştırmalarında ön plana çıkan ADENOVİRUS bazlı sellüler (in vivo) gen tedavilerinde aşağıdaki serotiplerden hangisi kullanılmamaktadır? *

5) Aşağıdakilerden hangisi SMA tedavisinde kullanılan AAV vektörleri ve gen replasman tedavisinin özelliklerinden birisi değildir?*

a) Alıcı genomuna entegrasyon

b) Farklı dokular için tropizm

c) Daha az immünojenik yan etki

d) Stabil transgen ekspresyonu

e) Kan beyin bariyerini geçebilir

6) Yenidoğan SMA tarama programı ile ilgili olarak hangi ifade doğrudur?*

a) Halen kullanılan yöntem ile taşıyıcılık durumu belirlenemez.

b) Kullanılan yöntem SMN1 geni ekzon 7 delesyonunun RT-PCR ile belirlenmesine dayanır.

c) Tarama programı tüm SMA hastalarının belirlenmesine olanak tanır.

d) Tarama sonucu pozitif olan, SMA tanısının doğrulandığı SMN2 kopya sayısı 2 olan bir bebekte presemptomatik evrede tedaviye gerek yoktur.

e) SMA tamamen tedavi edilebilen bir hastalık olduğundan aileye bu yönde genetik danışma verilmelidir.

7) Gen tedavi temelli bir ürünün (Gendicine) klinik kullanımının onaylandığı ilk ülke hangisidir ?*

8) 1990 yılında virus aracılı ilk başarılı klinik gen transfer denemesi hangi hastalık için uygulanmıştır?*

a) Ornitin transkarbamilaz defekti

b) Beta Talasemi

c) Adenozin deaminaz defekti ilişkili ağır kombine immünyetersizlik

d) Lipoprotein lipaz defekti

e) Hemofili B

9) Aşağıdaki primer immün yetmezlik hastalıklarından hangisinde gen tedavisi bir tedavi seçeneğidir ?*

10) Primer İmmün yetmezliklerde gen tedavisi ile ilgili aşağıdaki ifadelerden hangisi yanlıştır?*

a) Gama retroviral vektörlerle yapılan çalışmalarda bazı olgularda lösemi gelişimi SIN(self inactivating) lentiviral vektörlerin çalışmalarda kullanılmasına neden olmuştur

b) Gen tedavisi ile başarılı bir şekilde tedavi edilen ilk hastalık; X’e bağlı ağır kombine immün yetmezliktir(X-SCID).

c) Strimvelis primer immün yetmezliklerde EMA onayı almış ilk gen tedavi ürünüdür ve ADA eksikliğinde kulanılmaktadır

d) Lökosit adezyon defektinde gene tedavisi ile iyileşebilen bir primer immün yetmezliktir

e) Gen tedavisi monogenik tüm PİY’ler için güvenli ve etkin bir seçenektir

11) Aşağıdakilerden hangisi in vivo gen tedavileri için geçerli değildir?*

a) Genetik materyal aktarımında viral ve viral olmayan vektörler kullanılır.

b) Viral olmayan vektörler, bazı fonksiyonel ve yapısal güçlükler nedeniyle viral vektörlere göre daha az kullanılmaktadır.

c) Viral vektörler hiçbir zaman hastalara doğrudan uygulanmazlar.

d) AAV’ler en yaygın kullanılan viral vektörlerdir.

e) Son yıllarda viral kapsidlere karşı antikor gelişimini engellemek için virusların yüzey proteinlerinde modifikasyonlar yapılmaktadır.

12) Gen tedavi çalışmalarında en çok hedeflenen hastalık grubu aşağıdakilerden hangisidir?*

Son Test Soruları

Memnuniyet Anketi